La thérapie génique

Tous ces gènes découverts partout dans le monde, dénonçant l'origine des milliers de maladies génétiques, peuvent être utilisés pour d'autres choses que le diagnostic. Pour la réparation, par exemple : en introduisant un gène â vocation thérapeutique à l'intérieur de la cellule afin de rétablir les fonctions déficientes. C'est la thérapie génique. Pour l'instant, cette méthode ne fonctionne que sur l'animal.

 Génopole

Lancé en octobre 1998 par Claude Allègre et Dominique Strauss-Kahn, Génopole est un pôle national et européen de recherche dédié au génome et à ses applications. Ce site est l'illustration de la volonté de l'AFM d'associer des compétences pour créer des synergies accélérant le développement des thérapeutiques. Il associe recherche fondamentale et industrie.

 
 La grande tentative

C'est un engagement de l'AFM sur cinq ans accompagné d'investissements importants, qui consiste à mettre en place les outils nécessaires et à unir les compétences pour créer les conditions de la mise en œuvre de cette stratégie jusqu'aux essais sur l'homme. Les pays participant à la grande tentative se trouvent sur les cinq continents (surtout en Europe et aux Etats-Unis.).

 
 Les premiers espoirs, les raisons d'y croire

Depuis maintenant plus de dix ans, l'AFM croit aux thérapies issues de la connaissance des gènes. Elle y croit comme elle a cru à la cartographie du génome, parce que le Téléthon permet de faire " sauter les verrous " technologiques. Aujourd'hui, les premiers résultats la confortent dans les choix stratégiques.

• Les essais cliniques

Il s'agit des phases obligatoires de tests d'un nouveau produit thérapeutique. Ce sont des étapes très coûteuses et l'intervention de l'Etat sera, à terme, un atout décisif pour la mise en place d'essais à grande échelle. Les essais cliniques sont divisés en quatre phases. La majorité des essais de thérapie génique aujourd'hui en cours sont des essais de phase I, c'est à dire de démonstration d'une technique réalisable. Seuls deux essais sont véritablement destinés à tester l'efficacité du procédé thérapeutique. Ils concernent deux formes de cancer : un mélanome (tumeur de la peau) et un glioblastome (tumeur au cerveau).

• Les essais dans le monde

Il y a actuellement 380 essais cliniques de thérapies géniques dans le monde. Plus de 75 % de ces essais se déroulent aux Etats-Unis, contre 19 % en Europe. Les essais sur le cancer concernent plus de 62 % des expériences aujourd'hui en cours, contre 14 % pour les maladies génétiques.

• Les essais en France

Au mois de juin 1999, 14 essais de thérapies géniques ont eu lieu ou se déroulent en France. La plupart concernent des maladies cancéreuses. Les essais ont tous étaient directement ou indirectement subventionnés par l'AFM. Plusieurs autres essais concernant des maladies génétiques devraient démarrer avant l'an 2000, dès que les protocoles seront validés par les agences d'agrément.

• Les premiers résultats

Les premiers résultats concernant certaines maladies cardiovasculaires sont très encourageants.
Aujourd'hui, les travaux les plus avancés concernent les gènes de cellules cancéreuses ou fabricants de vaisseaux sanguins.
Demain, ce seront peut-être les greffes de myoblastes et les transferts de gènes pour corriger des maladies neuromusculaires ou d'autres maladies génétiques.

Plusieurs centaines d'essais sur l'homme sont actuellement en cours dans le monde, 14 en France, la plupart aux Etats-Unis. Ils sont encore, pour la majorité, destinés à montrer la faisabilité de la technique.